L’anticorps anti-HMGCR est associé à une forme sévère de myopathie nécrosante auto-immune (MNAI). Les MNAI anti-HMGCR sont très souvent réfractaires aux traitements immunosuppresseurs et sont associées à un fort taux de rechutes justifiant ainsi l’utilisation prolongée d’immunoglobulines intraveineuses (IgIV). Le rôle pathogène des anticorps anti-HMGCR a récemment été démontré. Notre objectif était d’évaluer rétrospectivement l’efficacité d’un anticorps monoclonal anti-CD20 dans une cohorte de patients avec MNAI anti-HMGCR.

Neuf patients avec MNAI anti-HMGCR ayant été traités par rituximab (RTX) ont été identifiés dans deux centres hospitaliers universitaires. Un recueil rétrospectif des données cliniques, biologiques, sérologiques et histologiques, ainsi que l’évolution des patients au dernier suivi a été réalisé. L’amélioration de l’atteinte musculaire a été définie par : une amélioration du testing manuel et/ou d’une diminution du taux de créatine phosphokinase (CPK) et/ou d’une amélioration des hypersignaux T2/STIR musculaires en IRM.

L’âge moyen des patients à l’introduction du RTX était de 43 ans et 7 patients (77 %) étaient des femmes. Tous les patients présentaient un déficit des ceintures et trois d’entre-eux avaient une présentation pseudo-dystrophique évoluant en moyenne depuis 16,7 ans. Deux patients avaient été préalablement exposés aux statines. Le taux de CPK moyen à la présentation inaugurale était de 8577 IU/L [5600–13 537], et de 1602 IU/L [63–3427] à l’introduction du RTX. En moyenne, les patients avaient reçu 3 agents immunosuppresseurs avant le RTX. Trois patients étaient préalablement dépendants des immunoglobulines polyvalentes (IgIV) et quatre recevaient des IgIV à l’introduction du RTX. Tous les patients, sauf un, ont reçu une perfusion de RTX 1g à j0 et j15, puis tous les 6 mois selon le jugement du clinicien. Un patient a reçu protocole de RTX 375mg/m²/surface corporelle pendant 4 semaines consécutives. Trois des neuf patients réfractaires aux traitements immunosuppresseurs, ont présenté une amélioration de l’atteinte musculaire après avoir été traités par RTX. Le RTX a permis l’arrêt des IgIV et la diminution des corticoïdes à faibles doses (≤11mg/jour) chez deux patients. La mesure quantitative des taux d’anti-HMGCR (HMGCR-ALBIA) a démontré une diminution marquée des titres sous RTX chez un de ces trois patients répondeurs. Chez les patients non répondeurs, 5 patients se sont avérés IgIV-dépendants et demeurent toujours sous IgIV au long cours.

Le RTX semble apporter un bénéfice dans un tiers des cas de MNAI anti-HMGCR réfractaires. Une étude prospective est nécessaire pour confirmer cette observation. La grande majorité des patients était particulièrement sensibles aux IgIV, et la moitié d’entre eux était dépendants aux IgIV au long cours.